编者按:第61届美国血液学年会于2019年12月7~10日在美国奥兰多举行。一年一度的ASH年会是全球血液学领域规模最大、涵盖面最广的国际盛会之一,吸引来自全球103个国家逾30000余名专业同道参会。在这场血液学国际盛会的第一现场,哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授与我们分享了本次ASH大会的中国参会情况,并速览和点评了大会报道的亮点研究,总结了血液学领域的前沿经验。
马军教授
ASH中国之声
马军教授:据不完全统计,本次ASH大会上,中国参会医生达到了898人,并有148篇文章入选大会交流,其中口头报道的文章多达40余篇。从今年ASH大会的中国投稿情况,可以部分反映我国目前血液学领域的研究特点。
首先是新技术的发展速度很快。比如CAR-T等细胞免疫治疗在国内已经广泛开展,全球共有约684项CAR-T注册临床试验,而中国占据了其中的78%。CAR-T主要应用在多发性骨髓瘤、淋巴瘤和急性淋巴细胞白血病等领域,但是其长期临床疗效及标准化应用还有待进一步观察。在造血干细胞移植领域,半相合移植的研究也一直是我国的特色并处于领先地位,欧洲现在也采取了新的替代治疗手段,大会之后也会有报道。
另外一个特点是新药研发的步伐在加快。比如本次会议上报道了BTK抑制剂,JAK-2抑制剂等。但我国双抗药物、抗体药物偶联物、小分子药物在白血病和淋巴瘤的研究还有限。我们高质量的研究和论文与国外还有一定差距,这也应引起国内学者的重视。中国走向世界已经迈出了第一步,虽然在first-in-class(同类第一)创新领域中的研究还有待于提高,但可喜的是我们已经看到越来越多的年轻医生站在了ASH这样的国际舞台,走在了世界血液学领域的研究前列。
ASH亮点研究
马军教授:大会主席Roy Silverstein教授在回顾自己37年以来参与ASH大会的经验中指出,每年的参会人数不断增长,首创研究报道年年递增。这也反映了国际血液学研究领域的发展变化。今年ASH报道的亮点研究也非常多。
比如在免疫治疗领域,宾州大学和Mayo中心报道的双CAR-T对于复发难治和双打击淋巴瘤效果非常令人震惊;外周T和NKT淋巴瘤采用CD30单抗(BV+PD1和PDL1)治疗患者获得了100%的缓解率,目前中国还没有这样的研究。
另外小B细胞淋巴瘤,如B-CLL已经走向了慢病管理,采用BTK抑制剂或CD20抗体治疗单药治疗就可以获得长期缓解(包括预后不良基因),5年PFS率达到83.8%,MRD(-)患者CR率达到40%以上 ,也是chemo-free(去化疗)治疗的一大进步。
另一个感受就是新药研发层出不穷,尤其在罕见病领域,如毛细胞白血病,现在出现了新药CD22单抗ADC连接微管毒性药物,比传统方案获得更好疗效,5年PFS率达到81.3%。血友病治疗方面,现在采用长效VIII因子皮下注射一次可以维持3个月,患者可以实现像健康人一样正常活动。美国已经启动了血友病甲和乙的基因治疗,其结果也非常令人期待。未来遗传性血友病也许有治愈的可能。
ASH国际经验
马军教授:除了上述众多创新和亮点研究的报告以外,本次ASH大会上也分享很多前沿的理念和经验。比如大家关注循证医学证据的角度也越来越广泛,除了随机临床试验,真实世界研究也受到重视。这次FDA主席谈到创新药物审批的改革,分享了一些新药快速审批的经验。比如治疗复发难治性MM的药物,为了让患者获得最好的治疗,最快的新药在7个月内获批,美国药物审批宗旨就是疗效安全性好的药物可以获得快速审批。此次参会的感受是美国规范化的医药审批流程,以及其管理和创新模式也是值得我们学习的。
再者,ASH领导的一个慈善计划也给我们留下深刻印象。该项目主要是援助贫困地区的罕见病患者,如非洲镰状红细胞贫血的患者可以接受免费的药物治疗。我国也参加了M3(急性早幼粒白血病)援助治疗计划,援助了300余位非洲和拉丁美洲的贫困患者。ASH在临床、基础研究转化和慈善援助方面都作出了表率。美国的专科培养计划、社区和专科医生联合的模式也很完善,有不少值得我们学习和借鉴的经验。
专家简介
马军
主任医师,教授,博士生导师
哈尔滨血液病肿瘤研究所所长
中国临床肿瘤学会(CSCO)副理事长
亚洲临床肿瘤学会副主任委员
CSCO抗白血病联盟主席
中华医学会血液学分会前任副主任委员
中国医师协会血液科医师分会副会长
中国医师协会肿瘤分会副会长
CSCO抗淋巴瘤联盟前任主席